Novartis: Neue Hoffnung für Kinder mit Spinaler Muskelatrophie Typ 2
- Novartis entwickelt neue Therapie für Kinder mit Spinaler Muskelatrophie Typ 2.
- Die Therapie zeigt vielversprechende Ergebnisse und könnte das Leben vieler Kinder verbessern.
Die Diagnose Spinale Muskelatrophie (SMA) ist für Familien ein schwerer Schlag. Novartis, der Schweizer Pharmariese, bietet nun neue Hoffnung mit einer bahnbrechenden Therapie für Kinder mit SMA Typ 2.
In einer fortgeschrittenen Studie zeigte ein experimentelles Medikament signifikante Verbesserungen der motorischen Fähigkeiten bei betroffenen Kindern. Diese Kinder können zwar sitzen, aber nicht eigenständig laufen.
Die neue Behandlung basiert auf der aktiven Substanz von Zolgensma, einem Genheilmittel, das vor fünf Jahren als erste potenzielle Heilung für Säuglinge mit SMA eingeführt wurde. Das neue Medikament richtet sich an ältere Kinder.
Zolgensma war bei seiner Markteinführung 2019 ein Meilenstein, sowohl medizinisch als auch ökonomisch, mit einem Preis von 2,1 Millionen US-Dollar. Auch die neue Therapie wird voraussichtlich hochpreisig sein.
Spinale Muskelatrophie wird durch einen genetischen Defekt verursacht, der die Herstellung eines lebenswichtigen Proteins für Nervenzellen beeinträchtigt. Dies führt zu einem Verlust der Muskelfunktion.
Die Wirksamkeit der neuen Therapie wurde in der Studie mit einer „Sham-Kontrolle“ verglichen. Novartis bezeichnet die Ergebnisse als vielversprechend, konkrete Daten werden jedoch erst im nächsten Jahr veröffentlicht.
Novartis-Aktien blieben stabil, das Unternehmen verzeichnete in den letzten zwölf Monaten ein Plus von 4,4 %. Der Wettbewerb mit Roche bleibt jedoch hart, insbesondere bei den hohen Preisen für SMA-Therapien.
Die Fortschritte bei der Behandlung von SMA unterstreichen die Bedeutung von Gentherapien in der modernen Medizin. Sie werfen jedoch auch ethische und wirtschaftliche Fragen auf.
Novartis zeigt, dass es bereit ist, an der Grenze zwischen Wissenschaft und Ethik zu operieren und die Zukunft der Medizin mitzugestalten. Die neue Therapie könnte das Leben vieler Kinder grundlegend verbessern.
